（2014年10月25日，天津）在骨髓增生异常综合征世界警觉日来临之际，西安杨森制药有限公司在中国医学科学院血液病医院、血液学研究所举行了“骨髓增生异常综合征世界警觉日”疾病宣传教育活动。此次活动汇聚了国内多名顶级血液病领域专家，期间深入探讨了骨髓增生异常综合征的规范诊断与创新治疗。
骨髓增生异常综合征是一组造血干细胞的克隆性疾病，以骨髓无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭为主要表现，发病年龄平均为65-70岁。如不及时治疗将导致骨髓衰竭，出现感染、出血等骨髓衰竭引起的并发症，甚至进展为急性髓细胞性白血病，严重影响患者的正常生活、危及生命。然而，由于疾病早期症状不明显，我国公众、患者甚至是医生对疾病的认知度有限，从而导致患者未能得到规范诊断与有效治疗。值得注意的是，中国骨髓增生异常综合征患者的发病年龄甚至比西方国家更低，约为55岁左右。
中国医学科学院血液病医院、血液学研究所副所长肖志坚教授表示，“骨髓增生异常综合征是最常见的血液系统恶性疾病之一，我们希望通过举办相关的疾病教育和宣传活动，提升公众对疾病的认知，唤起社会对患者的关注，为骨髓增生异常综合征的规范化诊断和治疗创造积极的就医环境。”今年，国际上首次同步举行骨髓增生异常综合征患者教育活动，这也是中国第一次参与骨髓增生异常综合征基金会组织的全球性活动。作为国内骨髓增生异常综合征诊疗中心之一的负责人，肖教授呼吁应加强对该疾病的重视程度，建立更多的诊疗中心，为患者提供更多的帮助和支持，一起为减轻患者的治疗负担而努力。
骨髓增生异常综合征的发病机制尚不明确，遗传因素、接受放化疗治疗、长期暴露于工业化学试剂环境以及吸烟都有可能诱发该疾病。同时，骨髓增生异常综合征没有典型的临床表现，患者往往由于贫血、出血、感染和疲劳等症状就诊，给疾病的早期诊断和治疗带来困难。由于疾病早期症状不明显且病因非常复杂，因此开展规范检测成为确诊骨髓增生异常综合征的重中之重。上海交通大学附属第六人民医院血液科主任李晓教授指出，“该病的诊断首先基于细胞形态学，包括在血液和骨髓中发现的血细胞的数量以及形态；其次是进行外周血涂片的镜下检查以观察血细胞异常的情况；最后通过获得骨髓涂片和活检结果进行确诊。此外，细胞遗传学检查用于分析患者体内是否存在与骨髓增生异常综合征相关的基因染色体异常。以上这些实验室检查的分析结果，都可以为患者的诊断和治疗策略提供重要依据。”
骨髓增生异常综合征临床表现多样，不同患者预后情况不同，生存差异大，中日友好医院血液科主任马一盖教授表示，“具有高危因素的骨髓增生异常综合征患者如果得不到积极有效治疗，约有30%的高危患者会进展为急性髓细胞性白血病，生存期仅有几个月；诊断明确的骨髓增生异常综合征患者应完善必要检查，根据标准预后积分模型，进行危险度评估，并给予适合的治疗选择。最近骨髓增生异常综合征的基因组检测进展迅速，一些新的基因检测方法及结果，为此病的诊断及预后评估提供了更多的证据，同时在患者的治疗选择上给 了更多的提示。”
广东省人民医院血液科主任杜欣教授指出，“在临床实践中，骨髓增生异常综合征的治疗需要更强的专业性及丰富的经验。例如，血液科医生会基于规范检测的结果，对骨髓增生异常综合征患者进行危险分型，区分低危、中危或是高危；同时，根据不同患者的自然病程和预后，并且结合年龄、体能状况、依从性等进行综合评定，为患者选择个体化的治疗方案。”随着治疗理念的不断改进，骨髓增生异常综合征的治疗目标在于延缓疾病进展、延长总生存期以及改善患者的生活质量。
目前，根据危险分层和个体因素，患者的治疗方案包括支持治疗、低强度治疗、高强度治疗和去甲基化药物治疗。其中，支持治疗在于通过输血、细胞生长因子治疗解除患者症状；低强度治疗通过采用免疫抑制剂，刺激正常的残存造血干细胞并改善病态造血克隆的造血效率；高强度治疗包括干细胞移植和化疗。肖志坚教授强调，“目前，去甲基化药物治疗是国际公认的治疗中高危骨髓增生异常综合征的一线方案。作为一种新兴的药物，去甲基化药物可有效延长骨髓增生异常综合征患者转化为急性髓细胞白血病的时间、延长总生存期，并可显著改善患者的生活质量。”
西安杨森制药有限公司副总裁郑磊女士表示：“我们一直致力于推动中国骨髓增生异常综合征的疾病宣传与诊疗工作。此次活动旨在提高公众对骨髓增生异常综合征的认知，改善患者的生活质量。在我们的信条和关爱精神的指引下，我们将继续通过创新与合作支持疾病宣传活动，并为中国患者不断提供有效的治疗方案而不懈努力。”
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